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Buenos Aires - Los
resultados de un estudio de observación
publicados en la edición de Junio 2009 de
Genetics in Medicine, demuestran que la
terapia de reemplazo enzimático (enzyme
replacement therapy, ERT) con REPLAGAL 0,2
mg/kg es eficaz para tratar algunos de los
signos y síntomas de la enfermedad de
Fabry en las mujeres, según anunció Shire
Human Genetic Therapies (HGT), una unidad
empresarial de Shire plc, empresa global
de especialidades biofarmacéuticas,
Se midieron los beneficios clínicos,
incluyendo la estabilización y mejora de
la función renal en pacientes con
insuficiencia renal crónica (IRC) en etapa
2, la mejoría en la estructura cardíaca en
algunos grupos de pacientes y la reducción
del dolor y de la morbilidad. Los autores
llegaron a la conclusión de que este
estudio de observación, que incluyó a 36
mujeres y duró 4 años, indica que, en las
mujeres con signos y síntomas de la
enfermedad de Fabry, se debería considerar
una ERT con agalsidasa alfa; se debe tener
en cuenta también que la población de
pacientes estudiadas quizás no sea
representativa de la población general de
mujeres con enfermedad de Fabry.
"Nuestra investigación ha generado
información significativa y medible, que
demuestra que el tratamiento a largo plazo
con agalsidasa alfa estabiliza la función
renal y mejora la función cardíaca. Esto
puede conllevar importantes beneficios
para las mujeres con la enfermedad de
Fabry, tal como un riesgo menor de
insuficiencia cardíaca", dijo el profesor
Dr. Christoph Kampmann, coautor del
estudio, del Centro de Enfermedades del
Almacenamiento Lisosómico (Centre for
Lysosomal Storage Diseases), del Hospital
Infantil de Universitätsmedizin Johannes
Gutenberg, Mainz, Alemania.
Debido a que comúnmente se describe a las
mujeres como "portadoras" de la enfermedad
de Fabry, a menudo se subestima la
verdadera carga de su enfermedad, lo cual
lleva a un retraso en el diagnóstico e
inicio del tratamiento, aunque está
documentado que, sin tratamiento, su vida
generalmente se reduce en 15 años en
comparación con la de la población
general.1
"Nuestro estudio llama la atención sobre
el hecho de que, si bien el inicio e
índice de la expresión de la enfermedad en
las mujeres pueden ser más variables que
los observados en los hombres, es posible
que las mujeres experimenten un impacto
similar de la enfermedad de Fabry y puedan
beneficiarse del tratamiento a largo plazo
con la agalsidasa alfa", dijo el profesor
Christoph Kampmann. |
