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17 de octubre de 2011 – PRO-SALUD News
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Constituye la variante más compleja de la esclerosis tuberosa
Novedades para tratar una dura enfermedad neurológica en niños
Esta patología denominada formalmente astrocitoma subependimario a células gigantes, consiste en el desarrollo de uno o varios tumores benignos que se alojan en el cerebro y que pueden generar múltiples alteraciones como convulsiones, epilepsia, hidrocefalia, autismo y retraso en el desarrollo.
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Buenos Aires -
Recientemente se aprobó en la Argentina la utilización del primer y único fármaco diseñado para tratar niños y adultos que padezcan astrocitoma subependimario a células gigantes (SEGA, por sus siglas en inglés), una complicada y severa variedad de una enfermedad neurológica denominada complejo de esclerosis tuberosa (CET).
La esclerosis tuberosa es un trastorno genético que suele manifestarse en la primera infancia y que tiene una serie de consecuencias entre las que se cuentan el desarrollo de tumores vitales en diversos órganos y partes del cuerpo y que generan múltiples consecuencias.
Debido a que estos tumores pueden alojarse, y de hecho lo hacen, en cualquier órgano del cuerpo y dada la gravedad que revisten cuando lo hacen en el cerebro, los investigadores se propusieron encontrar un alternativa de tratamiento a lo que era antes la única opción disponible hasta la aprobación del nuevo fármaco: la intervención quirúrgica.
"Cuando los tumores se alojan en el cerebro, por más que por sus características sean benignos, muchas veces no podemos sacarlos porque se encuentran en zonas inaccesibles en las cuales operar al paciente sería poner en serio riesgo su vida. El problema es que si no los sacamos o los combatimos, las consecuencias que generan estos tumores en las personas con esclerosis tuberosa son graves y van desde el desarrollo de convulsiones hasta problemas en el desarrollo cognitivo, pasando por episodios de epilepsia y desarrollo hidrocefalia o autismo", comentó la
doctora Ángeles Schteinschnader, jefa del departamento de Neurología Infantil del FLENI y vicepresidente de la Sociedad Argentina de Neurología Infantil (SANI), durante la presentación a la prensa de esta nueva herramienta farmacológica desarrollada por el laboratorio Novartis y denominada everolimus.
La especialista además aclaró que si bien los tumores SEGA asociados a la esclerosis tuberosa no son tan frecuentes, sí lo es la manifestación neurológica de la enfermedad.
"De hecho, el 90 por ciento de los pacientes cursan un episodio neurológico alguna vez en su vida, e inclusive muchos vienen a consultar por ataques de epilepsia, dado que la manifestación dermatológica -pequeños tumores en la zona de la nariz y la boca (llamados angiomiofibromas) así como también manchitas generadas por diferencias en la pigmentación (máculas)- puede aparecer recién alrededor de los 20 años. Los tumores SEGA son una complicación presente en el 5 a 15 por ciento de los pacientes con esclerosis tuberosa. Para ellos es fundamental contar con una nueva opción que les permita evitar la cirugía, pero además inhibir el crecimiento del tumor y sobre todo lograr que éste comience a disminuir su tamaño provocando que las zonas afectadas se descompriman y por ende disminuyan los síntomas o manifestaciones", expuso la especialista quien en FLENI atiende a una paciente que se está tratando con la nueva medicación.
Cabe destacar que por el momento everolimus está indicado para los niños por encima de los 3 años que presenten tumores SEGA alojados en el cerebro, pero que además acrediten con al menos dos estudios la evolución de dicha complicación mediante imágenes (resonancia magnética) tomadas con periodicidad.
"La esclerosis tuberosa es un desafío diario porque los pacientes están seriamente afectados, ya que si bien se trata de una patología poco frecuente, de prevalencia baja e inclusive considerada 'rara', el daño que provoca es múltiple: afecta todos los órganos del cuerpo. Sin dudas el desarrollo de tumores en el cerebro es lo más serio que puede ocurrir porque genera múltiples complicaciones el crecimiento de éstos, que está provocado por la falla genética que permite la proliferación sin control de células debido a la falta de un freno inhibitorio. Por eso es tan importante tener esté fármaco a disposición. Si bien no sabemos cuáles serán sus beneficios concretos, la expectativa es muy alta. Esto recién empieza", expuso por su parte el
doctor Gabriel Martino, neurólogo infantil y miembro de la Unidad de Neurología del Hospital de Niños Pedro de Elizalde.
Se estima que en el mundo existen entre uno y dos millones de personas con CET, con una incidencia de 1 en 17 a 67 mil nacidos vivos de acuerdo al área geográfica en el mundo. De éstos, entre el 5 y 20 por ciento desarrollará un tumor cerebral SEGA.
La novedad del fármaco es que ataca la mTOR, una proteína clave en el crecimiento tumoral porque regula la división celular del tumor, el crecimiento de los vasos sanguíneos y el metabolismo celular.
"Estamos frente a un cambio de paradigma, un nuevo escenario. Se trata de cambiar una cirugía de alta complejidad como es la cirugía del sistema nervioso central por la toma de una medicación de administración oral. Es una novedad muy promisoria, la expectativa de máxima es evitar la cirugía consiguiendo la reducción del volumen tumoral con el everolimus", coincidieron los especialistas.
Número de matrícula de los especialistas consultados:
- Dra. Ángeles Schteinschnader: M.N. 70.638
- Dr. Gabriel Martino: M.N. 78.863 |
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